关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知政策解读

一、《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》主要特点

为进一步落实原国家卫生计生委等6部门《关于保障儿童用药的若干意见》要求，丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求，2024年，国家卫生健康委、工业和信息化部和国家药监局通过组织专家遴选、社会公示等，研究制定《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》。第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。

主要有四个特点：一是立足儿童用药需求，清单重点关注低龄儿童用药、急抢救用药等，听取临床一线意见，优先选取能解决临床突出问题的药品；二是贴近儿童用药特点，清单中多个药品国内已上市但无儿童适宜剂型，如口服溶液剂、乳膏剂等，同时关注儿童适宜规格，以增加儿童用药顺应性；三是加强相关政策协同，清单纳入部分罕见病用药，进一步加强与罕见病目录的衔接，强化鼓励儿童用药研发的整体效应；四是兼顾企业研发意向，本次遴选结合前四批清单实施情况，通过数据分析和专家论证等方式综合评估了品种潜在的开发难度和市场空间。

二、鼓励研发申报儿童药品清单遴选的主要考虑

《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》综合考虑临床用药必需性和最新药品研发进展。一是坚持临床需求为导向。基于有效性和适宜性，在遴选过程中将药品按国内“新通用名”、“新剂型”、“新规格”分类，重点选择国内暂无通用名药品，以及在全球有一定销售额的新剂型新规格药品，补充选择第九版WHO儿童基本药物标准清单（EMLc）新增品种。二是关注最新药品研发进展。重点跟进近年来以来欧美儿童用药法案推动下获批上市的新通用名和新增适应症药品，同时纳入部分抗体类生物药，引领儿童用药研发。

三、前四批《鼓励研发申报儿童药品清单》实施情况

为做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。主要有以下成效：

一是填补国内用药空白。前四批清单30个已上市药品中，27个为清单发布后首次获批上市，且其中12个为国内新通用名药品，如国内首个治疗儿童痉挛症罕见病的氨己烯酸散剂，国内首个治疗新生儿低氧性呼吸衰竭和肺动脉高压的一氧化氮吸入剂，国内首个治疗晚期霍奇金淋巴瘤的甲基苄肼胶囊剂，以及国内首个家族性地中海热罕见病的阿那白滞素注射剂，实现相关用药的从无到有，满足儿科临床用药需求。

二是增加儿童用药顺应性。前四批清单已上市药品中，13个为国内已上市但无儿童适宜剂型，包括口服溶液剂、灌肠剂等多种低龄儿童适宜剂型；2个为国内已上市但无儿童适宜规格，如碳酸氢钠注射剂1.4%（100ml）等，既能更好匹配不同年龄段儿童的用药需求，增加儿童用药顺应性，同时促进药物合理使用，提升临床用药可及。

三是有效引导企业研发。前四批清单坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，鼓励企业合理调整研发战略布局，避免研发盲目性，同时结合生产工艺难度、原料药供应、参比制剂备案等因素综合评估品种开发可行性，降低企业研发生产难度，提升企业开发积极性。

四、鼓励研发申报儿童药品清单实施的配套政策

国家卫生健康委会同工业和信息化部、国家医保局、国家药监局建立跨部门信息共享、沟通会商和协同创新机制，分别按职责和鼓励研发申报儿童药品政策要求，推进鼓励研发申报儿童药品研发、注册、生产、使用、报销等配套政策衔接协同，鼓励研发申报儿童药品清单相关配套支持政策的落细落实，增强了呵护儿童健康的制度保障。下一步，我们将深入学习贯彻党的二十届三中全会精神，落实《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》对健全保障妇女儿童合法权益制度和提高基本生育和儿童医疗公共服务水平的部署，以《鼓励研发申报儿童药品清单》及完善其配套支持政策为重点，不断丰富儿童适宜药品的品种、剂型和规格，提升儿童药品供应保障水平，为护佑儿童健康提供更多工具和手段。